2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】

2023-04-19 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于安徽省

关于 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗 12 个月及以下婴儿症状前脊髓性肌萎缩症的循证建议。

中文标题：

英文标题：

Onasemnogene abeparvovec for treating presymptomatic spinal muscular atrophy

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2023-04-19

简要介绍：

SMA是一种罕见的遗传性疾病。如果有兄弟姐妹被诊断出患有SMA，少数儿童在症状出现之前就被使用基因测试诊断出患有SMA。如果不进行治疗，无症状SMA将发展成几种类型的SMA之一，其严重程度和症状各不相同。对于无症状SMA，目前还没有常规的治疗方法可供NHS使用。如果无症状SMA发展成1型SMA，在某些情况下，onasemnogene abeparvovec是一种可用的治疗方案。

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