Lanifibranor治疗NASH：FDA授予“突破性疗法称号”
2020-10-13 Allan MedSci原创
美国食品和药品监督管理局（FDA）授予该公司的主要候选药物Lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的“突破性疗法称号”。
非酒精性脂肪肝病是一类临床-组织病理学疾病，它具有类似酒精性肝损伤的组织学特征，但根据定义其发生于基本没有饮酒史的患者。此类疾病具有一系列组织学表现，轻者表现为不伴炎症或纤维化的肝细胞内脂肪蓄积，重者表现为伴坏死性炎症的肝脂肪变，并且可能伴或不伴纤维化。
生物制药公司Inventiva今天宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予该公司的主要候选药物Lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的“突破性疗法称号”。自2015年1月以来，Lanifibranor被认为是首个获得该称号的NASH治疗药物。
lanifibranor是泛PPAR激动剂，在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的2b期临床试验中达到试验的主要终点和多个关键性次要终点。
FDA的“突破性疗法称号”旨在加快针对严重或危及生命的疾病的候选药物的开发和审查。为了获得这一资格，候选药物必须显示出初步的临床疗效，即显示出比现有疗法或安慰剂（如果没有批准的疗法）的实质性改善。
在2020年6月，IIb期临床试验是一项为期24周的临床研究，结果显示，lanifibranor达到了主要终点，显著降低了Steatosis Activity Fibrosis评分（SAF）。此外，lanifibranor也达到了关键的次要终点，包括NASH消退、纤维化无恶化和肝纤维化改善。
NATIVE是一项随机双盲，含安慰剂对照的2b期临床试验，NASH确诊患者接受了两种不同剂量的lanifibranor或安慰剂的治疗。试验结果表明，在这项为期24周的临床试验中，lanifibranor达到试验的主要终点。在接受剂量为1200 mg/day的lanifibranor治疗的意向治疗（ITT）患者群中，评估肝细胞炎症和肝细胞气球样变（hepatocellular ballooning）的SAF评分与基线相比，显著降低（同时肝纤维化程度没有恶化）。Lanifibranor治疗组（1200 mg/day）的患者中49%达到这一终点，安慰剂组的数值为27%（p=0.004）。
同时，lanifibranor还达到多个关键性次要终点，包括在1200 mg/day剂量组中达到改善纤维化至少一级的同时保持NASH症状不恶化。
Inventiva公司表示，基于公布的顶线结果，该公司已决定将这一临床研究项目推进到关键性3期临床阶段。该公司将与FDA和EMA进行讨论，确定相关临床试验的设计。Inventiva同时计划在今年11月的医学会议上汇报这一临床试验结果。
不过，去年Lanifibranor在一个叫做FASST的全身性硬化病二期临床（IIb）失败。这个实验招募145位弥漫性皮肤全身性硬化病("dcSSc")患者，比较一日两次400、600毫克两个剂量Lanifibranor、安慰剂对一个叫做mRSS皮肤指数的改善。结果在标准疗法背景上用药48周三组患者无差异，该试验也错过所有二级终点。
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#非酒精性脂肪肝#这是世界级难题，与#老年性痴呆#一起被称为新药研发的黑洞，这次#lanifibranor#二期成功了，但只是牛刀小试，到3期临床试验，未必能成功，仍然有相当高的风险。看数据，到1200mg才有效，这个剂量很吓人，即使在这个剂量下，3期仍然面临很大的风险。
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