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href='/topic/show?id=0ac21062e5e4' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#营养不良大疱性表皮松解症#</a>（DEB）患者的伤口。 <a href='/topic/show?id=2be61e0740' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#AAV载体#</a>无法重复给药，而<a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a>会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，<a href='/topic/show?id=8ce61062e6e9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#慢病毒载体#</a>有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的<a href='/topic/show?id=2022e74603e' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#纳米载体#</a>。, objectTitle=FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”, objectType=article, longId=772945, objectId=4f7fe72945d8, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/20230520/1684564265487_5295905.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=4f7fe72945d8, replyNumber=0, likeNumber=161, createdTime=2023-05-21, rootId=0, userName=侠胆医心, userId=f63e4754896, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=上海, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=4f7fe72945d8, moduleTitle=FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”, moduleType=article, hrefUrl=//m.sandwebs.com/article/show_article.do?id=4f7fe72945d8)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=1), GetTopicListResponse(id=2129649, encodeId=ad102129649ef, content=<a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a>动则几百万，一般家庭很难承受，在国外，有保险公司拖底，还是可以的，在国内是极为困难的，如果有一天，基因治疗费用降至3-10万，估计会有大量患者使用。, objectTitle=Nature：基因治疗的价格应该平民化！, objectType=article, longId=769789, objectId=00ede69789e2, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/20230321/1679467481359_4754896.jpeg, objectUrl=/article/show_article.do?id=00ede69789e2, replyNumber=0, likeNumber=110, createdTime=2023-05-02, rootId=0, userName=侠胆医心, userId=f63e4754896, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=上海, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=00ede69789e2, moduleTitle=Nature：基因治疗的价格应该平民化！, moduleType=article, 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ipAttribution=上海, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=ed5ae6247273, moduleTitle=Mole Ther：中国学者采用基因治疗天使综合征，有望治愈, moduleType=article, hrefUrl=//m.sandwebs.com/article/show_article.do?id=ed5ae6247273)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0)] 风湿免疫小助手

基因治疗

2020-05-29

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#基因治疗#

多基因或复杂疾病的基因治疗

2024-09-11发表于上海

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#基因治疗# #Leber先天性黑矇# #GUCY2D#

《柳叶刀》：基因治疗将患者视力提高了100倍！1个月起效，至少维持12个月！

2024-09-08发表于上海

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#基因治疗# #罕见病#

Journal of Biomedical Science：罕见病的基因治疗

2024-08-27发表于上海

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#基因治疗# #miR-21-5p# #衰老骨缺损# #DNA四面体# #成骨成血管#

上海交通大学口腔医学院张雷课题组AHM：DNA四面体递送miR-21-5p协同调控成骨/成血管生成促进衰老骨缺损修复

2024-07-21发表于上海

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#耳聋# #基因治疗#

终结11年“无声世界”！复旦团队领衔研究新突破，迎接耳聋基因治疗新时代

2024-06-18发表于上海

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#细胞治疗# #基因治疗# #先进治疗药品#

细胞和基因治疗产品将按“先进治疗药品”由NMPA统一管理

2024-06-12发表于德克萨斯

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#基因治疗# #基因编辑技术# #结晶样视网膜变性#

杨丽萍团队《自然·通讯》发表基于基因编辑技术的结晶样视网膜变性基因治疗最新研究成果

2024-05-10发表于上海

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#细胞治疗# #基因治疗# #干细胞治疗#

BMJ：中国学者，人脐带间充质干细胞治疗阿尔波特综合征肾功能障碍

2024-04-17发表于上海

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#基因治疗# #腺相关病毒（AAV）载体#

Nat. Commun: 利用全人肝脏异位常温灌注进行临床前 AAV 载体评估

2024-04-08发表于上海

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#基因治疗# #腺相关病毒基因治疗#

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

2024-03-27发表于上海

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#基因治疗# #先天性耳聋# #遗传性耳聋# #舒易来#

Lancet：舒易来教授发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果

2024-01-27发表于加利福尼亚

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#耳聋# #基因治疗# #AAV1-hOTOF#

Lancet：全球首个！复旦大学舒易来等多团队合作开发新的治疗方法，首次使耳聋患者的听力恢复

2024-01-25发表于陕西省

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#血友病# #基因治疗# #长效凝血因子# #非因子治疗#

杨仁池教授：从长效凝血因子和非因子治疗到基因治疗，血友病治疗正走向治愈

2024-01-09发表于上海

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#基因治疗# #镰状细胞病# #血液干细胞#

Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变

2023-12-19发表于上海

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#基因治疗#

【中文】ICH指导原则：基因治疗产品非临床生物分布的考虑S12

2023-10-13发表于上海

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#基因治疗##Krabbe病##AAV载体#，是希望，但是未来还需要探索可重复给药的基因治疗技术

AAV基因治疗Krabbe病，100%有效

2023-05-21发表于上海

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#大疱性表皮松解症##基因治疗#

NEJM：局部应用基因治疗营养不良性大疱性表皮松解症

2023-05-21发表于上海

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全文收起伟大！#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型#（#HSV-1#）的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#（B-VEC），商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#（DEB）患者的伤口。 #AAV载体#无法重复给药，而#基因治疗#会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，#慢病毒载体#有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的#纳米载体#。

FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”

2023-05-21发表于上海

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#基因治疗#动则几百万，一般家庭很难承受，在国外，有保险公司拖底，还是可以的，在国内是极为困难的，如果有一天，基因治疗费用降至3-10万，估计会有大量患者使用。

Nature：基因治疗的价格应该平民化！

2023-05-02发表于上海

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#基因治疗##天使综合征#，未来针对胎儿进行基因编辑，可能是真正解决#遗传病#的方法#罕见病#

Mole Ther：中国学者采用基因治疗天使综合征，有望治愈

2023-03-13发表于上海

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