《肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上,发表后引起业内广泛关注,宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒,血友病B基因 - 2023-01-04
Molecular Therapy:腺相关病毒(AAV)基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗,同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础,可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
MedSci原创 - AAV,腺相关病毒 - 2023-05-29
Arthritis Rheumatol:腺相关病毒5(AAV5)与系统性硬化症免疫反应的相关性
本研究揭示了AAV5与系统性硬化症(SSc)中内源性抗原的免疫活性之间的联系,并为SSc的病因学提供了新的元素。
MedSci原创 - 系统性硬化症(SSc),腺相关病毒5型(AAV5) - 2024-04-14
Hum Gene Ther:腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒(AAV)载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段,如用于治疗血友病等。最近,一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
生物谷 - 基因治疗 - 2017-01-05
Mol Ther:重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力
噪声引起的听力损失(NIHL)后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面,尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复,但研究表明,
MedSci原创 - 基因疗法,听力,磁传递 - 2021-08-12
Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型
随着基因治疗技术的迅速发展,人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而,评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验,而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异,限制了其在基因治疗
MedSci原创 - 基因治疗,腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27
PNAS:AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶(SOD1)的突变引起肌萎缩侧索硬化症(ALS),这是一种神经退行性疾病,其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV,ALS - 2019-07-06
Nature子刊:高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体
近日,权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论,其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授腺病毒相关病毒(AAV)最早是在20世纪60年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现的,并且很快就在人体组织中发
医麦客 - 高光坪,综述,腺相关病毒,基因治疗 - 2019-02-16
EMBO Mol Med :AAV病毒基因疗法,成功挽救先天性耳聋
耳聋,是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织(WHO)统计,当今全世界约有十亿人存在听力损失,并且预计这个数字在未来几十年中翻番。
Bio生物世界 - 治疗,先天性耳聋,病毒基因疗法 - 2020-12-31
【盘点】近期前列腺相关研究
前列腺是男性生殖器附属腺中最大的实质性器官。由前列腺组织和肌组织构成。前列腺炎是指由多种复杂原因引起的,以尿道刺激症状和慢性盆腔疼痛为主要临床表现的前列腺疾病。前列腺炎是泌尿外科的常见病,在泌尿外科5
MedSci原创 - 前列腺 - 2020-10-28
【盘点】前列腺相关疾病进展
前列腺是男性生殖器附属腺中最大的实质性器官。由前列腺组织和肌组织构成。前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。2004年WHO《泌尿系统及男性生殖器官肿瘤病理学和遗传学》中前列腺癌病理类型上包括腺癌(腺泡腺癌)、导管腺癌、尿路上皮癌、鳞状细胞癌、腺鳞癌。其中前列腺腺癌占95%以上,因此,通常我们所说的前列腺癌就是指前列腺腺癌。梅斯医学小编整理了近期前列腺疾病的研究进展,与大家一起分享学习!【
MedSci原创 - 前列腺 - 2019-03-24
【盘点】前列腺相关研究进展
前列腺是男性生殖器附属腺中最大的实质性器官。由前列腺组织和肌组织构成。前列腺炎是指由多种复杂原因引起的,以尿道刺激症状和慢性盆腔疼痛为主要临床表现的前列腺疾病。前列腺炎是泌尿外科的常见病,在泌尿外科50岁以下男性患者中占首位。前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。2004年WHO《泌尿系统及男性生殖器官肿瘤病理学和遗传学》中前列腺癌病理类型上包括腺癌(腺泡腺癌)、导管腺癌、尿路上皮癌、鳞状
MedSci原创 - 前列腺 - 2019-08-23
【盘点】近期前列腺疾病相关研究
前列腺是男性生殖器附属腺中最大的实质性器官。由前列腺组织和肌组织构成。前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。2004年WHO《泌尿系统及男性生殖器官肿瘤病理学和遗传学》中前列腺癌病理类型上包括腺癌(腺泡腺癌)、导管腺癌、尿路上皮癌、鳞状细胞癌、腺鳞癌。其中前列腺腺癌占95%以上,因此,通常我们所说的前列腺癌就是指前列腺腺癌。梅斯医学小编整理了近期前列腺癌的研究进展,与大家一起分享学习!【1
MedSci原创 - 前列腺 - 2018-10-28
【盘点】近期前列腺相关疾病与治疗
【1】Acta Radiol: 前列腺肿瘤放射治疗后的监测研究放射治疗后效果的纵向监测可以通过动态超声造影成像(DCE-US)来实现。最近,有研究人员利用DCE-US在一个人类前列腺癌小鼠皮下模型中评估了相关的功能性参数,并且探究了治疗后剂量累计和时间时限的相关性。
MedSci原创 - 前列腺,治疗 - 2018-10-28
NEJM Evid:靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型,获显著效果
小儿糖原贮积病Ⅳ型(GSD-Ⅳ)是一类先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。糖原贮积病Ⅳ型又称支链淀粉病、Andersen病,Maroteaux–Lamy综合征,是由淀粉1,4-1,6转葡
MedSci原创 - 糖原贮积病 - 2022-06-15
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