期刊阅读
Molecular Therapy：腺相关病毒（AAV）基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗，同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础，可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
陈正一团队首次通过AAV基因治疗恢复遗传性耳聋老年小鼠听力
这项研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗联合使用，都有可能治疗遗传性听力损失。这也是第一个挽救老年小鼠听力的研究，表明了通过AAV基因治疗老年DFNB8患者是可行的。
Molecular Therapy：上海交大张家毓/王长谦团队揭示线粒体移植治疗心力衰竭的机制
这项提供了线粒体移植给予心肌保护的证据，表明了线粒体移植可作为心力衰竭的潜在治疗选择。
Mole Ther：中国学者采用基因治疗天使综合征，有望治愈
Angelman综合征(AS)，又称天使综合征（happy puppet syndrome）或快乐木偶综合征（obsolete），是由母源15号染色体q11-13上的印记基因缺陷导致的一种神经发育障碍
Molecular Therapy : 关闭EBAG9基因，增强CAR-T效果
对于患有淋巴瘤、多发性骨髓瘤或白血病的癌症患者而言，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗可能是他们战胜癌症的最后机会。通过提取患者自身的T细胞并在体外基因工程改造和扩增后回输到患者体内，这些CAR-T
外泌体实验如何开展？这篇11分文章教您深入浅出玩转外泌体！
随着非编码RNA相关研究内容的井喷，高分杂志对非编码RNA研究的要求也水涨船高。今天就来向大解析外泌体介导的非编码RNA参与疾病进展的研究应该如何开展。
MOL THER| 妙！科学家发现咀嚼含有ACE2蛋白的口香糖或减少SARS-CoV-2传播
口香糖可能作为这场斗争中的一种额外工具。
Mol Ther：鲜人参能逆转冷肿瘤，增强肿瘤免疫治疗的作用
以低效应T细胞浸润为标志的冷肿瘤微环境 (TME) 导致对免疫检查点抑制剂 (ICI) 治疗的反应较弱。因此，将冷热TME转换为改善有效ICI治疗的关键。
Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力
噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，
NK细胞免疫疗法惹争议，新型疗法何去何从？
超适应证和超指南用药的情况如何应对？
Molecular Therapy：治一次管3年！基因编辑展现长效降低胆固醇能力
一次性基因编辑可以显著降低动物体内的PCSK9蛋白和LDL-C水平并维持疗效长达3年之久。这一疗法的应用将使广大心血管疾病患者获益。
Mol Ther：慢病毒转导的CART-meso在晚期实体癌中的I期研究
本项I期研究调查了慢病毒转导的嵌合抗原受体（CAR）修饰的自体T细胞重定向抗间皮素（CART-meso）在恶性胸膜间皮瘤、卵巢癌和胰腺导管腺癌患者中的安全性和活性。
Mol Ther Nucleic Acids：剪接体介导的前mRNA反式剪接可以修复CEP290 mRNA的表达异常
美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院眼科学高级视网膜和眼科治疗中心的Dooley SJ近日在Mol Ther Nucleic Acids杂志上发表了一篇重要的文章，他们针对与Leber先天性黑蒙10型（LCA10）和包括Joubert综合征在内的几种综合征疾病，采用剪接体介导的前mRNA反式剪接策略，在体外细胞系中和体内小鼠模型中对CEP290进行编辑，证明有效。
Mol Ther：重磅！中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。
Mol Ther：上海药物所发现整合素aIIbβ3的种属差异与单抗诱导的血小板减少症相关
在目前世界范围内，治疗性单克隆抗体（Monoclonal antibodies，mAbs）销售额已达数百亿美元，占到整个生物制药市场份额的三成以上。虽然大部分mAbs在人体中能够良好地耐受，但也依然会造成包括免疫反应、感染性疾病、自身免疫疾病、血小板减少、血栓形成障碍、皮炎及心血管毒性等毒副作用。因此，如何在药物研发前期尽早地发现mAbs造成的不良反应显得极为重要。
Mol Ther：重编程胰腺导管细胞，成功治疗糖尿病小鼠
在糖尿病的发生发展中，胰岛β细胞功能的进行性丧失最终会导致高血糖的恶化和各种并发症的发生。现在，科学家们找到一种治疗1型糖尿病的策略——通过重编程小鼠体内的胰腺导管细胞，成功治疗遗传和化学诱发的糖尿病。
Mol Ther Nucleic Acids：miR-185抑制肝星状细胞激活和纤维化进展
研究表明，miR-185通过抑制RHEB和RICTOR的表达进而抑制HSC的激活和肝纤维化的进展。这些结果为miR-185的抗纤维化作用机制提供了新的见解。
Mol Ther：对慢病毒感染性和外泌体分泌的影响
在此，研究者利用CD9过表达提高细胞外囊泡生产率。大多数人类细胞从它们的表面（微泡）或腔内内体衍生的膜（外泌体）分泌小囊泡。具体而言，四跨膜蛋白CD9的水平增加导致具有四种不同人类细胞系分泌的外泌体样特征的细胞外囊泡的数量显着增加。
MOL THER:可治疗6000多种疾病的DNA药物是如何起作用的？
英国规模最大的大学之一诺森比亚大学（Northumbria University）或可改善一些由基因突变导致的疾病治疗，如癌症、囊性纤维化等其他6000种潜在遗传性疾病。
Mol Ther：二苯并氮杂草衍生物有望成为糖尿病新希望！
普渡大学的研究人员进行的一项研究表明，褐变的特殊脂肪可以系统性的改善新陈代谢，dibenzazepine纳米颗粒的潜在作用。
