JCO：砷联合全反式维甲酸可安全有效治疗中国APL儿科患者！
2021-06-04 Nebula MedSci原创
砷联合全反式维甲酸可安全有效治疗中国APL儿科患者
急性早幼粒细胞白血病 (APL) 是急性髓系白血病的一种亚型，在儿科人群中相对较少见。随着全反式维甲酸 （ATRA）联合化疗或三氧化二砷（ATO）的应用，APL已成为了可治愈的疾病，在临床试验中完全缓解率可达到90-100%，在几个大型多中心试验中总存活率高达87-97%。
砷联合全反式维甲酸 (ATRA) 是成人急性早幼粒细胞白血病的标准治疗方案。但是，目前尚无关于这种治疗方案在APL儿科患者中的安全性和有效性的大样本量数据。
这是一项在中国的38家医院开展的多中心临床试验，招募了新确诊的APL患者，根据基础WBC计数和FLT3-TID突变将受试患者分成两个风险组。标准风险组患者接受ATRA联合三氧化二砷或口服砷而不进行化疗；高风险组患者接受ATRA、三氧化二砷或口服砷联合减剂量的蒽环类药物化疗。主要终点是2年时的无事件存活率和总存活率。
A和B：总存活率；C和D：无事件存活率；E和F：累积复发率
共招募了193位APL患者。中位随访28.9个月后，标准风险组和高风险组的2年总存活率分别为99%（95%CI 97-100）和95%（95%CI 90-100，p=0.088）；2年无事件存活率分别是97%（95%CI 93-100）和90%（95%CI 83-96；p=0.252）。
治疗后血浆砷水平显著升高，治疗期间稳定的有效水平为42.9～63.2 ng/mL。此外，血浆、尿、头发和指甲中的砷水平在治疗结束 6 个月后迅速降至正常。
综上所述，砷联合 ATRA 对 APL 儿童患者有效且安全，但仍需长期随访。
原始出处：
Huyong Zheng, et al. Arsenic Combined With All-Trans Retinoic Acid for Pediatric Acute Promyelocytic Leukemia: Report From the CCLG-APL2016 Protocol Study. Journal of Clinical Oncology. June 02, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.20.03096
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#儿科患者#
56
效果真的太好了！！
71
#JCO#
68
#APL#
95
#全反式维甲酸#
94
#砷#
60
#有效治疗#
61
受教了
84