Blood：减少蒽环霉素、增加全反式维甲酸剂量，不影响急性早幼粒细胞白血病患儿预后
2018-05-23 MedSci MedSci原创
中心点：用风险适应性疗法治疗儿童APL可获得很高的治愈率。减少蒽环霉素的累积剂量、延长ATRA应用时间，不影响APL患儿预后。摘要：小儿急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种罕见的儿童肿瘤，可通过全反式维甲酸（ATRA）和蒽环霉素治愈。但是，迄今为止，大多已发表的临床试验都是使用了高累积剂量的蒽环霉素。Anna Maria Testi等人开展一国际性临床试验（ICC-APL-01），评估减少蒽环霉素
中心点：
用风险适应性疗法治疗儿童APL可获得很高的治愈率。
减少蒽环霉素的累积剂量、延长ATRA应用时间，不影响APL患儿预后。
摘要：
小儿急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种罕见的儿童肿瘤，可通过全反式维甲酸（ATRA）和蒽环霉素治愈。但是，迄今为止，大多已发表的临床试验都是使用了高累积剂量的蒽环霉素。Anna Maria Testi等人开展一国际性临床试验（ICC-APL-01），评估减少蒽环霉素、增加ATRA剂量治疗儿童APL的效果。本研究共招募了258位通过分子学或细胞遗传学新确诊的APL患儿/青少年。
根据基础WBC计数（＜或≥10x109/L）将患者分层至标准风险组（SR）和高风险组（HR）；两组均接受ATRA诱导治疗（25mg/m2/日、持续30天）和3次剂量的蒽环霉素（12mg/m2/剂）。SR组和HR组分别进行两次和三次巩固治疗，所有患者接受低剂量化疗和ATRA循环维持治疗2年。
SR和HR组患者的道诺霉素等剂量的蒽环霉素的累积剂量分别是355mg/m2和405mg/m2，均低于既往研究剂量。97%的患者获得血液学缓解；8名儿童在确诊后2周内死于颅内出血。整个队列的5年总体存活率和无事件存活率分别是94.6%和79.9%；SR组分别是98.4%和89.4%，HR组分别是84.3%和74.2%（p=0.002和0.043）。
本研究数据表明根据风险分层适应性延长ATRA巩固治疗时间，治疗儿童APL可获得高治愈率，并可限制蒽环霉素用量。
原始出处：
Anna Maria Testi，et al.Risk-adapted treatment of acute promyelocytic leukemia： results from International Consortium for Childhood APL. Blood 2018 ：blood-2018-03-836528； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-03-836528
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