武田呈报Mobocertinib治疗先前接受过含铂化疗的EGFR外显子20插入+ mNSCLC患者的阳性结果

• 口服靶向治疗药物mobocertinib展示出有临床意义的缓解，经证实的客观缓解率，研究者评定为35%，独立评审委员会(IRC)评定为28%
• mobocertinib展示出持久的缓解，IRC评定的中位缓解持续时间为17.5个月
• 上述结果代表一个患者群体中令人鼓舞的进展 ，尚无用于该群体的靶向治疗药物获准

武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）今天宣布，表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入+转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)经治患者口服mobocertinib (TAK-788)的1/2期试验的新数据将于新加坡时间1月29日（周五）在国际肺癌研究学会(IASLC) 2020年世界肺癌大会(WCLC)最新研究分会场进行口述呈报。

Dana-Farber癌症研究所Pasi A. Jänne, M.D., Ph.D.表示：“结果表明，mobocertinib在先前接受含铂治疗的EGFR外显子20插入+ mNSCLC患者中展示出有临床意义的缓解，且缓解持久。上述数据具有前景，进一步证明口服mobocertinib有望用于治疗EGFR外显子20插入+ mNSCLC患者，此类患者急需靶向治疗选择。”

在分析先前接受含铂治疗的患者时，纳入伴EGFR外显子20插入+ mNSCLC的患者，这些患者先前在1/2期临床试验中接受含铂治疗。所有患者的口服治疗剂量均为160毫克每日一次。该群体中的主要发现包括：

所观察到的安全性属可处治。来自5月份数据截止期的先前接受含铂治疗的患者中，最常见的治疗中出现的不良事件(TRAE; ≥ 20%)有腹泻(90%)、皮疹(45%)、甲沟炎(34%)、恶心(32%)、食欲减退(32%)、皮肤干燥(30%)和呕吐(30%)。≥3度的TRAE (≥5%)包括腹泻(21%)。19例患者(17%)因AE而停药，最常见的AE是腹泻(4%)和恶心(4%)。来自11月份数据截止期的安全性与来自5月份数据截止的安全性一致。

武田肿瘤治疗领域部门主管Christopher Arendt表示：“EGFR外显子20插入+ mNSCLC是一种复杂且具有破坏性的疾病，没有获准的靶向治疗药物，促进此类患者的研究至关重要，因为现有治疗选择只能提供有限的收益，患者的生存转归通常很差。我们对mobocertinib的上述阳性结果感到自豪，mobocertinib是旨在选择性靶向作用于其疾病的首个口服治疗药物，我们期待向美国食品药品管理局(FDA)和各国监管部门递交先前接受含铂治疗的群体的分析数据。”

mobocertinib目前尚未获准用于EGFR外显子20插入+ mNSCLC。

武田将于美国东部时间1月29日（周五）下午5:00召开面向分析师和投资者的简报会，讨论上述数据和mobocertinib项目。进一步详情，请联系TakedaRandDEvents@fticonsulting.com。呈报幻灯片和此次网播回放的存档将发布于https://www.takeda.com/investors/reports/ir-events/。

关于该项1/2期试验

该项1/2期试验旨在评估口服mobocertinib在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验包括1期剂量递增试验（评估mobocertinib单药治疗和与化疗联合）、2期扩群试验（包括7个不同队列）以及一个延伸队列，调查mobocertinib在各类试验人群中的抗肿瘤活性。

先前接受含铂治疗的群体分析调查该项1/2期试验剂量递增期和扩群期接受含铂治疗并接受mobocertinib 160毫克每日一次治疗的114例表皮生长因子受体(EGFR) 外显子20插入+转移性NSCLC (mNSCLC)患者。

2期延伸队列EXCLAIM调查96例伴EGFR外显子20插入+ mNSCLC经mobocertinib治疗的患者，其治疗剂量为mobocertinib 160毫克每日一次。

关于Mobocertinib (TAK-788)

Mobocertinib是一种强效小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)口服治疗药物，专门设计用于选择性靶向作用于表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变。2019年，mobocertinib获得美国FDA孤儿药认证，用于治疗伴人类EGFR 2 (HER2)突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的肺癌。2020年4月，mobocertinib获得FDA突破性治疗药物认证，用于含铂化疗期间或之后疾病进展的伴EGFR外显子20插入+转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)患者。2020年10月，mobocertinib获得中国药品审评中心(CDE)突破性治疗药物认证，用于同样的适应证。

关于EGFR外显子20插入+ mNSCLC

非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织数据，其占全球每年约180万例新诊断肺癌病例的约85% ^1,2。表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入+转移性NSCLC (mNSCLC)占NSCLC患者的约1-2%，亚裔人群中较西方人群中更常见^3-7。该病预后比其他EGFR突变型差，因为目前FDA尚未核准靶向作用于外显子20插入的治疗药物，而现有EGFR TKI和化疗对这些患者的益处有限。

武田承诺继续EGFR外显子20插入+ mNSCLC领域的研发，以期为全世界每年约3万例获诊该病的患者提供一款靶向治疗选择^3,4。

武田对肿瘤的承诺

我们的核心研发使命是通过我们对科学、突破性创新和改善患者生活的激情的承诺，向全世界癌症患者交付新型药品。无论是凭借我们的血液治疗药物、我们强大的产品管线，还是实体瘤药品，我们的宗旨是保持创新和竞争力，以便向患者提供他们需要的治疗。欲了解更多信息，请访问www.takedaoncology.com。

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球领先生物制药公司。武田致力于将科学转化为高度创新的药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、罕见病、神经科学及胃肠病学(GI)领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

如需了解更多信息，请访问https://www.takeda.com。

重要提示

就本文而言，“新闻稿”指本文件、任何口头陈述、任何问答会议，以及武田药品工业株式会社（“武田”）就本新闻稿相关内容进行讨论或分发的任何书面或口头资料。本新闻稿（包括任何口头简报和与此有关的任何问答）并非是也不构成、代表或形成任何出价购买、以及收购、注册、交换、销售或处置任何证券的任何要约、邀请或征集，或在任何司法管辖区征集任何投票或批准之一部分。不得凭借本新闻稿公开发售任何股票。除非根据美国《1933年证券法》及其修订进行登记或由此取得豁免，否则不得在美国配售任何证券。本新闻稿（连同任何可能向接收方提供的进一步信息）仅用于为接收方提供信息参考用途（并非用于评估任何投资、收购、处置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行为可能会违反适用证券法。

武田通过投资直接或间接所持有公司均为独立的实体。在本新闻稿中，有时出于方便的目的，使用“武田”作为武田及其子公司的统称。同样，像“我们”（主语和宾语形式）和“我们的”这类词语也是子公司的统称或代表公司的员工。这些表述也被用于没有实际意义、不涉及某个特定的公司或某些公司的场合。

前瞻性陈述

本新闻稿及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、 “确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。这些前瞻性陈述是基于对许多重要因素的假设，包括以下因素，这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的内容产生重大差异：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；诸如新型冠状病毒大流行之类的健康危机对武田及其顾客和供应商的影响，包括武田经营所在国家的外国政府或其业务的其他方面；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机；以及武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报和其他报告中所述的其他因素，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田不承诺更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩或陈述并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测、担保或推测。

¹ World Health Organization. Latest Global Cancer Data.（世界卫生组织。全球癌症数据最新版。）https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. 访问于2019年5月11日。

² American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer?（美国癌症学会。何为非小细胞肺癌？）https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

³ Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC.（通过NSCLC的全面基因组分析确定了多种EGFR外显子20插入和共同发生的分子变化。）https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. 访问于2020年4月7日。

⁴ Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer.（《BMC癌症分册》非小细胞肺癌的EGFR外显子20插入突变与对osimertinib的应答）https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. 访问于2020年4月7日。

⁵ Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996 （肺癌中并非所有的表皮生长因子受体突变都相同：个体化治疗策略的观点。《癌症科学》2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996）

⁶ Yatabe Y, Kerr KM, Utomo A, et al. EGFR mutation testing practices within the Asia Pacific region: results of a multicenter diagnostic survey. J Thorac Oncol. 2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422 （亚太地区EGFR突变检测实践：多中心诊断调研的结果。《胸科肿瘤学杂志》2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422）

⁷ Kris MG, Johnson BE, Berry LD, et al. Using multiplexed assays of oncogenic drivers in lung cancers to select targeted drugs. JAMA. 2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741 （采用肺癌致癌驱动因素的多重分析来挑选靶向药物。《美国医学会杂志》2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741）

原文阅读：http://www.businesswirechina.com/zh/news/45648.html