Blood：脐带血移植为难治性重度再生障碍性贫血患者带来新的希望
2018-05-15 MedSci MedSci原创
中心点：对于难治性SAA患者，经FLU-CY-ATG-2-GyTBI诱导缓解后，进行脐带血移植（至少4x107个冷冻有核细胞/kg），可获得较高的总体存活率。对于无合适匹配供体的难治性特发性SAA患者，脐带血移植是一个极具价值的治疗选择。摘要：难治性重度再生障碍性贫血（SAA）患者预后仍是不尽如人意。或许该考虑更换供体移植，但既往研究结果并不支持这么做。Regis Peffault de Lato
中心点：
对于难治性SAA患者，经FLU-CY-ATG-2-GyTBI诱导缓解后，进行脐带血移植（至少4x107个冷冻有核细胞/kg），可获得较高的总体存活率。
对于无合适匹配供体的难治性特发性SAA患者，脐带血移植是一个极具价值的治疗选择。
摘要：
难治性重度再生障碍性贫血（SAA）患者预后仍是不尽如人意。或许该考虑更换供体移植，但既往研究结果并不支持这么做。Regis Peffault de Latour等人进行一前瞻性全国II期研究，评估非血缘的脐带血移植（CBT）用于难治性SAA患者的效果和安全性。
共招募了26位患者，中位年龄16岁。合格标准：要求一单位或两单位的脐带血单独或加起来超过4x107个冷冻有核细胞/患者体重[kg]。缓解诱导治疗包括氟达拉滨、环磷酰胺、胸腺球蛋白和2-Gy全身性放射治疗。
中位随访38.8个月，23位（88%）患者进行移植；II-IV级急性和慢性移植物抗宿主病（GvHD）的累积发病率分别是45.8%和36%。第一年有23位患者存活，总体存活率达88.5%，显著高于预期的20%差异（p<0.0001）；2年总体存活率84%。
综上所述，至少含有4x107个冷冻有核细胞/kg的脐带血移植或许可成为无合适匹配供体的难治性SAA的年轻患者的有效治疗选择。
原始出处：
Regis Peffault de Latour， et al.Unrelated cord blood transplantation in patients with acquired refractory aplastic anemia： a nationwide phase II study.Blood 2018 ：blood-2018-01-829630； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-01-829630
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