Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病：已完成新药申请
2020-07-22 Allan MedSci原创
生物制药公司Orphazyme致力于开发热休克蛋白应答技术，Orphazyme近日宣布已向美国FDA提交了Arimoclomol的新药申请（NDA），用于治疗丙型尼曼-皮克病（NPC）。
生物制药公司Orphazyme致力于开发热休克蛋白应答技术，Orphazyme近日宣布已向美国FDA提交了Arimoclomol的新药申请（NDA），用于治疗丙型尼曼-皮克病（NPC）。NPC又称鞘磷脂沉积病，为先天性糖脂代谢性疾病，NPC的特点是全单核巨噬细胞和神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的泡沫细胞。
Arimoclomol是一种小分子热休克应激反应诱导剂，可以提高热休克蛋白的产生。热休克反应是一种负责处理细胞应激的保护系统，并参与维护蛋白质的适当折叠。HSP可以挽救错误折叠的蛋白、清除蛋白聚集体、改善溶酶体功能。Arimoclomol已获得治疗NPC的快速通道资格、突破性疗法称号以及孤儿药称号。完成滚动提交后，FDA最多有60天的时间来确定是否接受申请。
明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所儿童中心神经内科Marc Patterson教授称：“Arimoclomol治疗丙型尼曼匹克病的随机对照临床试验的数据支持了该药物在减缓疾病进展中的积极作用，特别是在四岁以上的患者亚组中”。
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