2024 NICE 技术鉴定指南：沃塞洛托用于治疗镰状细胞病引起的溶血性贫血 [TA981]

2024 NICE 技术鉴定指南：沃塞洛托用于治疗镰状细胞病引起的溶血性贫血 [TA981]

Voxelotor for treating haemolytic anaemia caused by sickle cell disease

英国国家卫生与临床优化研究所

2024-06-12

镰状细胞病的有效治疗需求尚未得到满足，健康不平等影响着患有这种疾病的人。镰状细胞病引起的溶血性贫血的常用治疗方案是羟基脲（也称为羟基脲）和定期输血。在这次评估中，该公司将 沃塞洛托定位为二线治疗。这并不包括所有获准使用该药物的人。

临床证据表明，与接受常规治疗的人相比，使用 沃塞洛托的人血红蛋白水平升高的可能性更大。虽然这可能是有益的，但 沃塞洛托的效果如何尚不确定，因为：

• 关键试验时间很短，因此不确定长期效益如何

• 试验中的人并不反映在 NHS 中接受 沃塞洛托二线治疗的人，因为他们无法定期输血并且不必已经接受过羟基脲治疗。

沃塞洛托的成本效益估计值也不确定。这是因为用于估计成本效益的一些假设没有临床证据支持。

沃塞洛托有可能部分解决与镰状细胞病相关的一些健康不平等问题以及有效治疗的未满足需求。临床疗效估计中的较大不确定性可以作为对镰状细胞病患者所发现的重大不利因素的合理调整。因此，比平常更高的成本效益估计可以被认为是可以接受的。考虑到这些额外因素，最合理的成本效益估计低于 NICE 认为的 NHS 资源可接受的使用水平。因此，建议使用 voxelotor。