Lancet Haematology：沙利度胺治疗遗传性出血性毛细血管扩张症初见成效
2015-10-27 崔倩 译 MedSci原创
遗传性出血性毛细血管扩张症是一种遗传性疾病，可导致多区域血管发育不良。严重的复发性鼻出血是最常见的表现，常常导致严重的贫血症。几种治疗方法已被研究，但它们大多是姑息性的，并且结果都不同。该研究的目的是评估沙利度胺对于减少遗传性出血性毛细血管扩张症患者鼻出血，这是其难治性的标准疗法。研究人员招募了年龄17岁或以上有遗传性出血性毛细血管扩张症的患者，他们曾出现严重反复难治性鼻出血，使用微创外科手术治疗
遗传性出血性毛细血管扩张症是一种遗传性疾病，可导致多区域血管发育不良。严重的复发性鼻出血是其最常见的临床表现，常常导致严重的贫血症。几种治疗方法已被研究，但它们大多是姑息性的，并且结果都不同。该研究的目的是评估沙利度胺对于减少遗传性出血性毛细血管扩张症患者鼻出血的效果。
研究人员招募了年龄17岁及以上有遗传性出血性毛细血管扩张症的患者，他们曾出现严重反复难治性鼻出血，使用微创外科手术治疗，这些患者参与了一个开放、非随机、单中心的2期研究，在圣马特奥医院进行（意大利帕维亚）。研究人员给患者以50mg/天的沙利度胺起始口服剂量。如果他们没有反应，研究人员则每4周增加沙利度胺剂量50mg /天递增，直到有反应发生，最大剂量高达200mg/天。当所有患者都有反应后，他们继续治疗8-16周。主要终点是沙利度胺作为衡量那些患者在鼻出血频率、强度、或持续时间至少至少减少一级的功效。研究人员每个月随访患者评估鼻出血的严重程度得分和输血的需要，以及任何不良反应。该研究包括的患者是那些任何一种研究药物，并在主要疗效中参加了至少一个基线后评估的患者。安全性人群包括接受任何剂量研究治疗的所有患者。
在2011年12月1日和2014年5月12日之间，研究人员招收31名患者。中位随访期为15.9个月（IQR 10.1-22.3）。3例（10％，95％Cl 2-26）患者完全缓解，出血停止，28例（90％，95％Cl为74-98）患者有部分反应。总体而言，所有31（100％，89-100）例有反应的患者所有鼻出血参数都显著下降（频率，强度和持续时间P<0.0001）。25（81％）例患者在50mg/天的沙利度胺剂量时有反应，5（16％）例患者在100mg/天时有反应，1（3％）例患者在150mg/天时有反应。只有非严重，1级的不利结果的患者，其中最常见的是便秘（21例）、嗜睡（6例）、和血管神经性水肿（8例）。1例患者在治疗结束1个月后死亡，但这不被视为与治疗有关。
低剂量的沙利度胺对于遗传性出血性毛细血管扩张症减少鼻出血似乎是安全和有效的。该研究结果应该通过进一步具有较大的患者人群的研究进行验证，更长时间的随访，并且还应评价生活质量。
原始出处：
Rosangela Invernizzi,Federica Quaglia,Catherine Klersy,et al.Efficacy and safety of thalidomide for the treatment of severe recurrent epistaxis in hereditary haemorrhagic telangiectasia，Lancet Haematology，2015.10.26
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