欧洲CHMP持正面意见：KALYDECO（ivacaftor）治疗囊性纤维化婴儿
2019-10-20 Allan MedSci原创
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对KALYDECO®（ivacaftor）持肯定态度。
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对KALYDECO®（ivacaftor）持肯定态度，其中包括将其用于6岁以下的囊性纤维化（CF）婴儿，这些患儿的跨膜电导调节剂（CFTR）基因具有以下至少以下突变的一种：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R。
囊性纤维化（CF）是白种人中最常见的可缩短寿命的常染色体隐性遗传病，在活产儿中的发病率为1/3000-1/2000。根据囊性纤维化基金会（CFF）2014年的注册研究报告，美国CF患者的预期中位存活年龄为39.3岁。本病常见的症状和体征包括持续性肺部感染、胰腺功能不全和汗液氯化物水平升高。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1674856#axzz62qn99NTb
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