Lancet：芬氟拉明用于Dravet综合征的治疗
2019-12-18 MedSci MedSci原创
研究认为，芬氟拉明可显著降低Dravet综合征患者痉挛性发作频率，且总体耐受性良好
Dravet综合征是一种罕见的、难治性的发育性癫痫性脑病，其特点是多种类型的频繁、致残性癫痫发作。芬氟拉明在光敏性癫痫和Dravet综合征的观察研究中有抗癫痫作用。本研究旨在评价芬氟拉明治疗Dravet综合征的疗效和安全性。
具有Dravet综合征患者参与研究。在为期6周的观察期后，建立基线每月惊厥发作频率（MCSF；抽搐发作定义为半阵挛、强直、阵挛、强直阵挛性、大面积强直阵挛和有明显运动体征的局灶性发作），在现有抗癫痫治疗基础上，随机接受安慰剂或芬氟拉明（每日0.2或0.7 mg/kg）。研究的主要结果是治疗期间与基线相比，癫痫发作的月平均频率变化。
119例患者参与研究，平均年龄9.0岁，男性64例，其中芬氟拉明0.2mg/kg/d组39例、芬氟拉明0.7mg/kg/d组40例、安慰剂组40例。治疗期间芬氟拉明0.7mg/kg组发作次数中位数下降74.9%(从每28天20.7次发作减少到每28天4.7次发作)，芬氟拉明0.2mg/kg组下降42.3%(从每28天17.5次发作减少到每28天12.6次发作)，安慰剂组为19.2%（中位数从每28天27.3次下降到每28天22.0次）。达到了主要疗效终点，芬氟拉明0.7mg/kg/天，与安慰剂相比，平均MCSF下降62.3%；芬氟拉明0.2mg/kg/天，平均MCSF比安慰剂降低32.4%。最常见的不良反应是食欲下降、腹泻、疲劳、嗜睡、嗜睡和体重下降。
研究认为，芬氟拉明可显著降低Dravet综合征患者痉挛性发作频率，且总体耐受性良好。
原始出处：
Prof Lieven Lagae et al. Fenfluramine hydrochloride for the treatment of seizures in Dravet syndrome： a randomised， double-blind， placebo-controlled trial. Lancet， December 17， 2019.
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