中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
2019-08-13 不详 MedSci原创
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
Dynacure有望在今年晚些时候开始其首次人体内I / II期研究'Unite-CNM'。该试验将是一项欧洲多中心、递增剂量研究，以评估DYN101的安全性、耐受性、药代动力学和初步功效。
CNM由多种基因的突变驱动，包括MTM1，DNM2和BIN1。研究人员发现DNM2的增加与疾病的直接原因之间存在联系，使他们能够开发出监管药物。
临床前研究表明，DYN101在CNM动物模型中具有疾病治疗的潜力，小鼠存活呈现剂量依赖性的改善。
该药还获得了欧洲药品管理局（EMA）的ODD。
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