盘点：NEJM 2月原始研究第三期汇总

【1】碳酸氢钠和乙酰半胱氨酸对造影后AKI的预防效果如何

DOI：10.1056/NEJMoa1710933

静脉注射碳酸氢钠和口服乙酰半胱氨酸被广泛用于预防造影后的急性肾损伤和相关的不良后果，但无确切的证据来证明其疗效。最近，一项新的研究中，研究人员采用2×2因子设计，就接受血管造影的5177名肾脏并发症高危患者随机分配给予静脉注射碳酸氢钠或静脉滴注0.9％氯化钠以及口服乙酰半胱氨酸或安慰剂5天；在这些患者中，有4993名受试者被纳入改良的意向治疗分析。结果表明，在进行血管造影高并发症风险的患者中，静脉注射碳酸氢钠相比于静脉注射氯化钠或口服乙酰半胱氨酸相比安慰剂对于预防死亡、需要透析或90天肾功能持续下降或用于预防造影相关的急性肾损伤方面并没有显著的益处。

【2】依托沙班治疗癌症相关的静脉血栓栓塞症疗效分析

DOI：10.1056/NEJMoa1711948

低分子量肝素是癌症相关性静脉血栓栓塞的标准治疗方法。然而，直接口服抗凝剂治疗的作用尚不清楚，近日，一项开放分组的非劣效性试验中，研究人员将具有急性症状或偶发静脉血栓栓塞的癌症患者随机分配接受低分子量肝素治疗至少5天，然后口服60mg依托沙班，每日一次(依达沙班组)或皮下注射达肝素钠，剂量为每公斤体重200IU，每日一次，持续1个月，接着以每天150IU/kg的剂量注射达肝素钠(达肝素钠组)。治疗至少6个月至12个月。结果表明，对于复发性静脉血栓栓塞或大出血的复合结局，口服依达沙班并不劣于皮下注射达肝素钠。依达沙班组静脉血栓栓塞复发率较低，但大出血发生率高于达肝素钠组。

【3】Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果

DOI：10.1056/NEJMoa1710504

脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是活性运动神经元（SMN）蛋白不足导致的。Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物，通过修复SMN2基因信使RNA增加SMN蛋白含量。近日研究人员公布了Nusinersen针对脊髓性肌萎缩婴儿患者的III期临床结果。中期分析显示，Nusinersen治疗组相对于对照组，患儿运动里程碑反应率更高。最终分析中，治疗组患儿运动里程碑反应率、无疾病生存率以及总生存率显著优于对照组。病程较短的患儿更易从Nusinersen治疗中获益。组间不良事件率相近。研究认为，Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症，患儿生存期和运动功能，早期治疗有助于药物效应的最大化。