Moderna的mRNA纳米药物（mRNA-3927）治疗丙酸血症，获得FDA快速通道指定
2019-10-23 不详 MedSci原创
Moderna公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研的mRNA治疗药物mRNA-3927快速通道称号，用于治疗丙酸血症（PA）。
丙酸血症是由于人体无法分解某些蛋白质和脂肪而导致有毒化学物质的积累。
mRNA-3927旨在恢复体内引起PA的缺失或功能失调蛋白质。mRNA-3927包含两个mRNA，它们编码线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶（PCC）的α和β亚基，并封装在Moderna专有的脂质纳米颗粒（LNP）中。mRNA-3927用于治疗PA患者，无论他们是否缺少α或β亚基。
Moderna首席医学官Tal Zaks博士说："快速通行的认证突显了迫切需要一种治疗丙酸血症根本原因的疗法。我们正准备启动mRNA-3927的1/2期临床研究，以继续了解这种研究性疗法在恢复丙酸血症患者体内酶活性方面的潜力。"
快速通道旨在促进严重疾病的治疗和疫苗的开发并加快审查速度，并满足未满足的医疗需求。除了滚动提交营销申请外，具有快速通道指定的程序可能会从与FDA的早期和频繁沟通中受益。该公司先前因其Zika疫苗（mRNA-1893）和甲基丙二酸血症（MMA）（mRNA-3704）计划而获得快速通道称号。
Moderna计划在美国和欧洲开展一项开放标签、多中心、剂量递增的1/2期研究，研究在小儿PA患者中多次递增剂量的mRNA-3927。这项研究的目的是评估通过静脉输注施用的mRNA-3927的安全性和耐受性，表征mRNA-3927的药代动力学特征，并评估通过血浆生物标志物变化评估的药效学反应。
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