Medsenic宣布Arscimed®治疗慢性移植物抗宿主病(cGvHD)的II期临床研究取得阳性结果
2021-03-31 国际文传 国际文传
-中至重度cGvHD患者接受Arscimed®静脉给药、疗程一个月，6个月时临床有效性达75%，令人印象深刻 -达到主要有效性终点：6个月时完全或部分疾病缓解、12个月时持续缓解 -大幅减少皮质类固醇
法国斯特拉斯堡--(美国商业资讯)--Medsenic是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发砷盐的新适应证和剂型，用于治疗重症自身免疫性疾病。公司今天宣布，其先导产品三氧化二砷静脉内制剂Arscimed®治疗慢性移植物抗宿主病(GvHD)患者的II期临床研究“GMED-16-001”取得阳性结果。
Medsenic总裁、联合创始人François Rieger教授表示：“上述优异结果是cGvHD患者处治中向前迈出的重要一步，cGvHD是一种罕见、复杂且极具致残性的自身免疫性疾病，全球受累患者超过4万人，目前尚无令人满意的治疗药物。本研究数据证实，我们的产品Arscimed®作为一种新型选择性免疫抑制/抗炎药有望用于治疗cGvHD。我们期待在III期研究中确认其有效性以及对改善GvHD患者生活品质的显著影响。”
这项前瞻性II期多中心、非随机研究的主要终点是改善治疗反应，即GvHD诊断后6个月，经Arscimed®联合泼尼松及联合或不联合环孢素治疗，获得完全或部分疾病缓解。
21例中至重度慢性GvHD患者每天接受Medsenic的三氧化二砷药物静脉输注一线治疗，疗程4周。首次输注后6周观察到初步改善。该阶段可开始降低泼尼松初始剂量1毫克/千克/天（标准治疗联合或不联合环孢素），以期达到完全缓解后停用皮质类固醇。三氧化二砷治疗的主要优势是能移除皮质类固醇用药。
6个月随访时，21例患者中有15例达到研究主要终点，临床有效率为75%（95%确切CI：[50.9%；91.3%]）。治疗后12个月时，患者全数持续缓解，证实了这一极其鼓舞人心的结果。
关于Arscimed®
Arscimed®的活性药物成分(API)是三氧化二砷。Medsenic运用其专长开发和制造三氧化二砷IV针剂剂型。三氧化二砷属于新的药物类别，能够从根本上修饰自身免疫级联反应，并恢复免疫系统的正常，而不会引起非特异性免疫抑制。
三氧化二砷的主要作用是激活活化的免疫细胞中一条强氧化应激诱导的通路，移除引起自身免疫反应的致病性免疫细胞的某些亚型。它还可抑制免疫疾病相关的异常生物学进程，例如促炎性细胞因子的过量生成。
关于cGvHD
cGvHD即慢性移植物抗宿主病，是骨髓移植，或更确切而言，同种异体造血干细胞移植后发生的一种复杂的自身免疫反应，发病率占受治患者的30-60%。每年累及的人数，欧盟约为1.6万人，美国和加拿大约为2万人，故而被归类为孤儿病。
移植后，供体免疫功能细胞常触发抵抗受者（称为“宿主”）的免疫反应。它们会将受者自身的抗原识别为外来抗原，并试图摧毁之。因此，供体的T细胞可攻击宿主的组织和器官。甚至在免疫学上非常接近的供体与宿主之间也能观察到该现象。该病仍是血液肿瘤学移植治疗的主要障碍。所谓的急性GvHD发生在移植后数周内。一段时间后，该反应的性质可改变，显示出自身免疫性疾病的特征。cGvHD可变为慢性，伴持续加重，常无法通过传统免疫抑制药物控制，预后差，因此可能致命。这就是为什么迫切需要新药的原因。
关于 Medsenic
Medsenic一直在创新和探究三氧化二砷能否用于治疗若干种自身免疫性疾病，目前正在欧洲开展临床研究。
公司由François Rieger教授和Véronique Pomi-Schneiter于2010年创立，前者是CNRS前研究总监，在国际上发表过170多篇科学论文，后者是一家人力资源、传播和发展战略咨询公司的创始人、前经理。在一个高层次科学委员会（主席是2011年诺贝尔医学奖得主、先天免疫学专家Jules Hoffmann）的赞助和私人投资者坚实核心的支持下，Medsenic通过Cap Innov'Est、Fa Dièse和CNRS Innovation SA等机构投资者的资金支持在2016年加快了其发展。
（图示：美国商业资讯）
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