一项针对异质性儿童肺动脉高压患者组的加拿大、回顾性、多中心经验
2023-03-17 刘少飞 MedSci原创 发表于德国
本研究的目的是在相对较大的儿科 PH 患者队列中展示 selexipag 的纵向、多中心经验,并补充现有的 selexipag 文献。
研究背景:
Selexipag 是一种口服非前列腺素类前列腺素受体激动剂,可降低成年肺动脉高压 (PAH) 患者的发病率和死亡率。 虽然成人文献已被推断建议将 selexipag 作为严重儿童肺动脉高压 (PH) 的口服治疗药物,但缺乏关于 selexipag 对该人群益处的纵向、多中心数据。 本研究的目的是在相对较大的儿科 PH 患者队列中展示 selexipag 的纵向、多中心经验,并补充现有的 selexipag 文献。
研究材料和方法:
我们进行了一项回顾性多中心审查,描述了 2005 年 1 月至 2021 年 6 月期间在加拿大三个中心除了标准口服肺血管扩张剂治疗外还接受 selexipag 的儿科 PH 患者的临床结果。
研究结果:
包括 24 名平均年龄为 9.7(范围 2.0-15.5)岁的儿科患者(15 名女性)。 在该队列中,第 1 组有 18 人 (75.0%),第 2 组有 1 人 (4.2%),第 3 组有 4 人 (16.7%),第 4 组有 1 人 (4.2%)。22 人 (91.7 %) 患者在六个月后接受双重 PH 治疗。 剂量目标是每 12 小时口服 20-30 mcg/kg/剂量。 十二个月后的中位剂量为 30 mcg/kg/剂量。 开始使用 selexipag 后 12 个月,观察到三尖瓣环平面收缩期偏移中值下降 0.2 cm,右心室收缩压下降 3.5 mmHg,平均肺动脉压下降 6.1 mmHg; 这些变化都没有统计学意义。 三名患者死亡,一名临床恶化,需要入住儿科重症监护病房,十名有胃肠道症状,三名有潮红。
研究结论:
对于儿童 PH 患者,司来帕格似乎是一种安全有效的辅助疗法,除胃肠道紊乱外,不良反应可耐受。 需要对血流动力学和功能分类的变化进行更长时间和更大样本的额外前瞻性研究。 未来的研究应旨在确定受益于添加 selexipag 的亚组以及儿科人群的最佳时机和剂量。
参考文献:
Youssef D, Richards S, Lague S, Sheppard C, Smith J, Vorhies E, Hosking M, Pietrosanu M, Bates A. A Canadian, retrospective, multicenter experience with selexipag for a heterogeneous group of pediatric pulmonary hypertension patients. Front Pediatr. 2023 Feb 28;11:1055158. doi: 10.3389/fped.2023.1055158. PMID: 36925667; PMCID: PMC10011093.
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