Front Immunol：中国学者研究——JAK抑制剂治疗皮肌炎/多发性肌炎的有效性和安全性

皮肌炎（DM）和多发性肌炎（PM）是两种典型的自身免疫性疾病，主要影响皮肤和肌肉，导致炎症和组织损伤。传统治疗方法依赖于皮质类固醇和免疫抑制剂，但许多患者对这些治疗反应不佳或无法耐受。Janus激酶（JAK）抑制剂作为新兴治疗手段，显示出治疗自身免疫性疾病的潜力，其通过抑制细胞因子信号传导，减轻炎症反应。尽管初步研究表明JAK抑制剂对DM/PM有积极影响，但关于其效果和安全性的系统评估尚不足。本研究旨在通过单臂荟萃分析，综合评价JAK抑制剂在治疗DM/PM方面的效能和安全性。

本研究系统检索了四个数据库，收集了截至2023年4月25日发表的关于JAK抑制剂治疗DM/PM的研究。纳入标准包括所有评估JAK抑制剂治疗效果的研究，无论是随机对照试验还是观察性研究。主要终点是皮肤病变的皮肌炎疾病区域和严重性指数（CDASI），其他终点包括手动肌肉测试（MMT）和肌酸激酶（CK）水平。我们根据JAK抑制剂的类型和给药方案进行了亚组分析。

根据选择标准，共识别出7项研究，涉及91名患者。在皮肤病变方面，CDASI平均下降17.67（95% CI: -20.94 ~ -14.41）。在肌酸激酶方面，CK平均上升8.64 U（95% CI: -28.25 ~ 45.53），说明JAK抑制剂对肌肉损伤的影响可能存在个体差异。关于肌肉病变，MMT平均提高了10.31（95% CI: -2.83 ~ 23.46）。

亚组分析显示，不同类型的JAK抑制剂在减少CDASI方面有不同的效果，以RUX治疗的患者最显著，其次是TOF和BAR。此外，单独使用TOF治疗的患者CDASI平均降低16.16（95% CI: -21.21 ~ -11.11），与其他免疫抑制剂联用时，CDASI平均降低18.59（95% CI: -22.74 ~ -14.45）。在安全性评估方面，一名患者发展了口唇部HSV感染，两名患者发生了血栓栓塞事件。

CDASI合并结果的森林图

按药物类型显示CDASI变化的森林图

总之，此项单臂荟萃分析表明JAK抑制剂在治疗DM/PM方面具有潜在的疗效，能显著改善患者的皮肤病变和肌肉功能，同时未观察到严重的不良反应。特别是，RUX、TOF和BAR这三种JAK抑制剂对于改善CDASI显示出不同程度的效果，提示在临床选择时可以根据患者的具体情况进行个体化治疗。尽管在CK水平方面的改善不如皮肤病变和肌肉功能显著，但整体上，JAK抑制剂提供了一种新的治疗选择，可能对于传统治疗无效或耐药的DM/PM患者特别有价值。

原始出处：

Therapeutic efficacy and safety of JAK inhibitors in treating polymyositis/dermatomyositis: a single-arm systemic meta-analysis. Front Immunol. 2024 Mar 21;15:1382728. doi: 10.3389/fimmu.2024.1382728. PMID: 38576610; PMCID: PMC10991784.